癌症将不再是不治之症,诺华CAR-T疗法获FDA专家10:0全票推荐批准上市

2017-07-13 15:27 VR/AR 来源:创头条 查看原文

据悉,7月12日,FDA肿瘤药物专家咨询委员会以10:0投票结果一致推荐批准瑞士诺华公司CAR-T疗法Tisagenlecleucel(CTL-019)上市。FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定,这意味着CTL-019将大概率成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。

CAR-T疗法的成功研制让癌症不再是不可治愈,是癌症治疗届的重大突破,意味着癌症治疗的里程碑式发展。诺华CTL-019申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病(ALL)。此前FDA对外发布的审评文件显示,Study B2202研究入组的88例患者中有63例在美国完成的CAR-T制备和输注,其中52例实现应答(CR或CRi),40例在输注后的前3个月内实现完全缓解(观察到肿瘤消失)。

目前医疗行业去除癌细胞的方式主要为手术切除和放疗化疗,但都存在弊端:手术切除存在很大的复发风险且受制于癌症时期;放射疗法和化学疗法在杀死癌细胞的同时往往也会对大量杀死正常细胞,对患者造成很大不良反应。

CAR-T全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法),使用免疫疗法,使在几周或几个月时间内患者病情得到缓解治疗,基本原理是用病人自身免疫细胞来清除癌细胞:病人身上提取T细胞,经过体外培养后在输回病人体内,主要分为以下5步:

从癌症病人身上分离免疫T细胞; 利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞,并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体,T细胞变身自带“GPS导航”、随时准备找到癌细胞并发动自杀性袭击的CAR-T细胞;体外培养,大量扩增CAR-T细胞(一般一个病人需要几十亿乃至上百亿个CAR-T细胞,且体型越大,需要细胞越多);把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内;严密监护病人的副作用。

有评论称,这次CTL-019的推荐获批将是PD-1/PD-L1类药物上市近3年后肿瘤免疫治疗领域又一件里程碑式的重磅事件,也将为其他公司的CAR-T产品上市铺平了道路。

首位接受CAR-T治疗的儿童病例艾米丽在接受16个月化疗时发现了癌症的复发,她的父母被医生告知她只有最后几个月时光。后来艾米丽的父母找到了从事免疫治疗研究的美国宾夕法尼亚大学医学院病理系终身教授卡尔·朱恩(Carl June)自愿接受试验治疗。经过CAR-T治疗后,艾米丽的父母被告知她的病情得到了治愈,之后顺利出院。如今5年过去了,得到治愈的艾米丽一直健康成长,像其他孩子一样过上健康快乐的童年生活。

之后,卡尔博士也将此次经验应用到对其他癌症的研究。卡尔博士表示,一直以来,医学界做出了很多医治癌症的承诺,现在,免疫疗法正在将这些承诺变成现实。癌症治疗史上最大的一次革命正在发生。

2016年2月,临床试验的免疫专家斯坦利·里德尔(Stanley Riddell)博士公布初步临床试验结果:在29位接受治疗的晚期急性淋巴细胞白血病患者当中,有27位患者病情有某种程度的缓解,有效率高达93%,其中超过一半的患者甚至完全缓解。

据Leerink Partners预测,全球肿瘤免疫治疗市场规模到2020年将达167亿美元,2025年将实现超2倍增长,达到361亿美元。

除了诺华外,也有其他许多生物技术公司从事CAR-T疗法,2014年6月KITE在美国纳斯达克上市,2个月后JUNO也对外宣布融资1亿3千万美元,但去年7月由于试验导致患者死亡被FDA叫停CAR015II期临床试验。另外,2015年3月上市的Cellectis也在最近宣布将测试异种 CAR-T 疗法。7月10日,赛斯卡医疗宣布完成对CAR-T细胞制备自动化技术开发机构SynGEn公司的资产收购。

我国已经将肿瘤免疫治疗、CAR-T细胞治疗等新型诊疗服务纳入“十三五”发展规划中,中国方面对CAR-T的研究势头迅猛,国家药审中心首席科学家何如意曾表示,现在国内有几十家企业都在此类研发。临床试验数据网站Clinicaltrials.gov显示,截至2017年3月30日,全球注册的关于CAR-T的临床试验有310项,其中中国研究者贡献89项:2015年共有15项,2016年注册49项,2017年前三个月新增10项。

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